A：
「海外では認められている医薬品なのに，どうして日本では使えないんだ！」
はい。日本には独特の承認手続きの流れもあり，この問題は昔からよく議論されてい
ました。
今日はその問題を一歩進めた制度「公知申請」についての解説です。さて，公知申請
とはどんな制度なのか？ ・・・先に結論を。
「欧米では使用が認められている医薬品の効能・効果が，日本では承認されていない
（適応外薬）場合，欧米での承認・使用実績や根拠となる資料をもとに，有効性や安全
性が医学薬学上公知であるとして，臨床試験の全部又は一部を新たに実施しなくても効
能・効果等の承認申請を行ってもよいという制度」。それが公知申請です。
欧米では承認されていても，日本では承認されていないために使用できないいわゆる
「ドラッグ・ラグ」という状況を解消することが目的です。
＜さらに詳しく＞
続いては公知申請の流れについて。
具体的には，国内の医学会や患者団体が，欧米で承認されている医薬品や国内で承認
された効能・効果，用法・用量と異なる医薬品について使用できるよう要望します。厚
労省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」は，この要望を受け，①
医療上の必要性が高い②同検討会議のワーキンググループが有効性や安全性が医学薬学
上公知であるかどうかを検討し，報告書を作成③同検討会議が報告書に基づいて公知申
請の妥当性を判断－し，公知申請が可能と判断された医薬品について，薬事・食品審議
会の医薬品部会が事前評価を行います。
薬事・食品審議会医薬品部会の事前評価の段階では，追加される効能・効果等は医薬
医療機器等法上の承認を受けてはいませんが，「適応外薬」の保険適用を迅速化するた
め，事前評価が終了した段階で，保険適用になります。この保険適用は，厚労省保険局
医療課長名で，都道府県を通じて医療機関や審査支払機関に周知されます。
製薬メーカーは公知申請後，治験などを経て薬食審に，効能・効果等の一部変更等の
承認申請を行い，承認されると医薬品医療機器等法に基づく医薬品の効能・効果等とな
り，公知申請による効能・効果の追加ではなく，本来の承認手続きによる効能・効果と
なります。もちろん，保険適用であることには変わりはありません。
